Medicinsk forskning – så funkar det

Bättre vård, säkrare diagnostik och förfinade behandlingar. Syftet med medicinsk forskning är bättre hälsa förstås. Utan forskning hade det varit betydligt tuffare att leva med astma och allergi i dag. I framtiden – med fler medicinska landvinningar – skulle det förstås kunna bli ännu enklare, särskilt om man kunde stoppa sjukdomarna redan innan de bröt ut.
Forskare kan studera sjukdomar som astma och allergi på olika sätt. Men hur vet man om en studie går att lita på? Och vad skiljer vetenskaplig forskning från ”hittepå”? En persons egna inre upplevelser av att något helt enkelt verkar korrekt gills så klart inte.
– För att kunna dra säkra slutsatser måste man använda vetenskapliga metoder på många personer och göra statistiska analyser. Personligt vittnesbörd bör man däremot tolka försiktigt, säger Dan Larhammar, ordförande i Kungliga Vetenskapsakademien och professor i molekylär cellbiologi vid Uppsala universitet.

Empiri betyder att man hämtar in underlag från verkligheten.

Rena bluffmetoder, där hälsopåståenden förekommer utan någon som helst vetenskaplig grund är ofta förknippade med att någon vill tjäna pengar. Men ibland kan det vara så att avsändaren av budskapet helt enkelt inte har riktig koll.
– Pseudovetenskap är påståenden som framförs så att de ger ett sken av att ha vetenskaplig grund fast de inte har det. De kan komma från personer som inte själva är insatta i vad vetenskapliga metoder innebär. Detta gäller många utövare av alternativmedicin, säger han.
Akupunktur är, enligt Dan Larhammar, en av de största verksamheterna inom alternativmedicinen. Det har genomförts mängder med studier på akupunktur mot astma, men trots det är han mycket skeptisk.
– Det finns inga välgjorda vetenskapliga studier, som har upprepats och som visar på tydlig effekt, säger han.

Ett kritiskt förhållningssätt

Vetenskaplig forskning måste bygga på det som kallas empiri, vilket betyder att man hämtar in underlag från verkligheten, till exempel från faktiska data eller studier. När forskare presenterar sina slutsatser i form av en vetenskaplig artikel, berättar de också hur de har kommit fram till sitt resultat. Det är för att andra forskare ska kunna kontrollera saken och upprepa försöket på sitt eget labb. Att ha ett kritiskt förhållningssätt till sina egna teorier och redovisa vad som trots allt kanske talar emot resultatet är ett tecken på att forskaren är seriös.
Vetenskapliga studier kan också vara mer eller mindre välgjorda. Bra att titta efter är om studien är placebokontrollerad, vilket betyder att testpersonerna har delats upp i olika grupper, där en grupp får den nya behandlingen som testas och en grupp får placebo, en helt overksam substans eller behandlingsmetod.
– Man bör också ha en jämförelsegrupp som får den bästa verksamma behandlingen som redan används i vården, säger Dan Larhammar.
Att studien är randomiserad är också viktigt, det vill säga att försökspersonerna har lottats till de olika grupperna. Dessutom bör studien vara blind, försökspersonerna ska inte veta vilken grupp de ingår i. Om det är möjligt är det bra om studien också är dubbelblind, då inte heller behandlaren vet vilka försökspersoner som ingår i de olika grupperna.
Det händer förstås att forskare har hypoteser som helt enkelt inte håller – en ny idé om astmabehandling, som först verkade så bra när den testades på tolv personer i en liten pilotstudie, kanske inte alls visar sig lika lovande när man gör om försöket på hundra personer.
– Antalet försökspersoner är en viktig faktor, helst några hundra i varje grupp. Men här beror det på vad det är för åkomma, en del sjukdomar är så sällsynta att man får jobba med de få personer man har, säger han.

Slumpens roll

Ibland gör också forskare viktiga upptäckter av en ren slump, när de egentligen letar efter något helt annat. Så var det med en av de viktigaste medicinska landvinningarna inom allergi som gjorts i modern tid, nämligen fyndet av allergiantikroppen immunoglobin IgE. Upptäckten gjordes parallellt av de svenska forskarna Gunnar Johansson och Hans Bennich samt makarna Ishizaka i USA för drygt 50 år sedan. Det var när Gunnar Johansson jobbade med att analysera antikroppar i blodprover från benmärgscancerpatienter som han fann ett helt nytt okänt immunoglobin. Han blev nyfiken och tillsammans med Hans Bennich kunde han senare visa att IgE fanns i mycket högre halter hos allergiska personer.
Det allra första blodtestet, RAST-testet, som utvecklades till följd av upptäckten, gjorde att man nu kunde se om en person var allergisk mot pollen, pälsdjur eller till exempel födoämnen. Upptäckten revolutionerade allergiforskningen och har fått betydelse för miljontals patienter över hela världen när det kommer till diagnostik och behandling.

Astmabehandling genom tiderna

Utvecklingen kring hur astma ska behandlas har skett mer långsamt. Astma och astmaliknande besvär finns beskrivet i medicinhistorien sedan tusentals år tillbaka. Det är bara det att man inte alltid har känt till att det är inflammationen som ska behandlas – och man har också haft svårt med doseringen av olika läkemedel. Konceptet med att inhalera mediciner har dock funnits länge. På 1800-talet var det populärt att röka särskilda astmacigaretter, som förutom tobak också innehöll den hallucinogena örten spikklubba.
– Redan på 1800-talet fanns också en slags sprayinhalator, då använde man ämnen som till exempel opium, säger Ylva Söderfeldt, medicinhistoriker vid Uppsala universitet.
Runt år 1900 började man i stället inhalera det amfetaminbesläktade ämnet efedrin samt adrenalin i renad form som hjälpte bronkerna att slappna av. Men doseringen var fortfarande ett problem, det var svårt att kontrollera hur mycket man fick i sig när man puffade. Detta ändrades på 1950-talet.
– Den stora astmauppfinningen är tryckbehållaren för sprayflaskor som uppfanns under andra världskriget. På 1950-talet fick den sin första medicinska användning. George Maison, chef för ett amerikanskt läkemedelsföretag, hade en dotter med astma. Enligt historien var det hon som föreslog för sin pappa att hon ville ta astmamedicinen på samma sätt som hon använde sin hårspray, säger Ylva Söderfeldt.
Den nya inhalatorn som togs fram var så liten att den fick plats i handväskan och blev snabbt populär. Fortfarande var innehållet adrenalin.
– Inhalatorn började dyka upp i annonser i olika tidningar på 1950-talet, bland annat i Astma- och Allergiförbundets tidning. Men ett problem var att den såldes receptfritt och i höga doser och det ledde till en epidemi av dödsfall, bland annat i England, säger hon.
Dagens inhalatorer, som slog igenom brett bland allmänheten så sent som i mitten av 1980-talet skiljer sig inte så mycket utseendemässigt jämfört med de från 1950-talet, men det finns en viktig skillnad. Förutom bronkutvidgande beta 2-stimulerare, finns ju inhalatorerna med inflammationshämmande kortison, vilket har hjälpt många astmapatienter i vardagen och gjort att livskvaliteten höjts avsevärt.

Allergivaccin ingen ny upptäckt

I dag pratas det mycket om allergivaccinering eller allergispecifik immunterapi, som det egentligen heter när man tränar upp immunförsvaret genom att ge små doser av det ämne som man reagerar på. Förutom upprepade behandlingar med sprutor som kan användas mot en del allergier, har det tack vare forskning på senare år också tillkommit tablettvaccin för gräsallergi och kvalster. Inom några år väntas även vaccin med björkpollenpiller finnas tillgängligt på marknaden i Sverige. Det är lätt att tro att detta med allergivaccin är ett nytt påfund, men det är det inte. Redan 1911 upptäckte den brittiska forskaren Leonard Noon, som injicerat gräsextrakt hos pollenallergiker, att de fick minskade besvär. Men trots att det har gått över hundra år sedan han publicerade sin artikel i den vetenskapliga tidskriften The Lancet forskas det på området än i dag.
Att bedriva forskning är dyrt, men hälso- och sjukvården kostar också mycket pengar. 2016 landade de offentliga kostnaderna för vården på 402 miljarder kronor. Samtidigt bidrog staten med knappt 8,8 miljarder kronor till medicinsk forskning, men även organisationer, företag och privatpersoner bidrar.
2017 delade till stiftelsen Astma och Allergiförbundets forskningsfond ut 6,4 miljoner kronor i forskningsanslag till studier om astma och allergi. Sedan anslagutdelningen började 1965 har mer än 160 miljoner delats ut sammanlagt.
Eftersom allt fler får just kroniska sjukdomar, och många också lever längre, beräknas vårdkostnaderna fortsätta att öka. Samtidigt kan riktigt goda resultat från medicinsk forskning på sikt kanske bromsa de ökade vårdkostnaderna.
– Men ambitionen med medicinsk forskning är inte strikt samhällsekonomisk utan också empatisk – att minska sjukdom och lidande. Vi kan inte bara satsa på behandlingar som gör att människor kommer i arbete och betalar skatt, säger Dan Larhammar.

FAKTA

Grundforskning innebär ofta studier på cellnivå och syftet är att finna ny kunskap. Ibland finns ett tydligt mål med grundforskningen, men det är inte nödvändigt. Grundforskning görs aldrig på människor, men ofta på djur.

Tillämpad forskning har alltid ett tydligt mål. Man kanske vill hitta en bättre behandling mot en viss sjukdom eller nya metoder för att ställa säkrare diagnoser. Tillämpad forskning görs ibland på djur och ibland på människor.

Translationell forskning utgår från problem som har identifierats inom vården. Grundforskarna hjälper till genom studier i labbet – och sedan tar andra forskare vid för att testa hypotesen på människor. På så vis kan resultatet förhoppningsvis snabbare föras tillbaka ut i vården och komma till nytta för patienter.

Kliniska studier. För att resultatet av forskningen ska komma till nytta för patienter behöver man först utvärdera effekten av en viss behandling på människor, till exempel ett läkemedel eller en medicinteknisk produkt. Även biverkningar studeras. Kliniska studier är alltid nödvändiga innan ett läkemedel blir godkänt och kan börja användas i vården.

Etikprövning. Innan forskning görs på människor måste studien först klara den etiska granskningen. Lagen om etikprövning är dels till för att skydda försökspersonerna från att utsättas för risk, men också för att främja forskningen. Nyttan med forskningen måste alltid överstiga risken för försökspersonerna. Som försöksperson har man alltid rätt att när som helst hoppa av en studie.